Qu'est-ce que la thérapie génique ? Comment peut-on l'utiliser pour traiter la mucoviscidose ?
Quelle condition est bannie lors de la recherche d'un vecteur pour la thérapie génique ?
Quelle condition est la plus difficile à obtenir pour les chercheurs dans la réalisation d'un vecteur pour traiter la mucoviscidose ?
Par quelle technique le vecteur est-il administré au malade ?
Pourquoi les chercheurs privilégient-ils l'utilisation de microparticules lipidiques aux vecteurs viraux ?
Sur quel principe n'est pas basée la thérapie génique ?
La thérapie génique consiste à insérer, dans une cellule, le gène qui lui fait défaut ou qui est défectueux. Ce qui nécessite l'utilisation de vecteurs (viraux ou autres) capables d'intégrer le gène d'intérêt au génome des cellules.
Dans le cas de la mucoviscidose, le gène CFTR normal est apporté aux cellules épithéliales par un vecteur répondant à des conditions strictes : une intégration durable dans les bonnes cellules, une absence de toxicité et une absence de réaction immunitaire. Les virus qui affectent certaines cellules en y insérant leur ADN peuvent être de bons vecteurs à condition de les rendre totalement inoffensifs en enlevant leurs gènes de virulence. On utilise également des vecteurs synthétiques (des microparticules lipidiques) qui sont mieux tolérés par le système immunitaire. Ces vecteurs peuvent être administrés de façon répétée, notamment par nébulisation, technique qui permet d'administrer les vecteurs directement dans les bronches. La principale difficulté technique à laquelle sont confrontés les chercheurs actuellement est l'intégration durable du gène fonctionnel. Les premiers essais montrent bien une expression de la bonne protéine épithéliale dans les bronches, mais pour une raison encore inconnue son expression n'est que transitoire chez les patients traités.
- La thérapie génique consiste à insérer dans une cellule le gène qui lui fait défaut ou qui est défectueux.
- Le vecteur choisi doit être intégré de façon durable dans les bonnes cellules sans être toxique ni déclencher de réaction immunitaire.
- On peut utiliser des vecteurs viraux ou des microparticules lipidiques.